Un tratamiento de inmunoterapia es seguro y eficaz para los bebes con una forma agresiva de leucemia linfoblástica aguda (LLA) -una enfermedad muy poco frecuente que en España registra menos de 10 casos al año-, pues mejora su tasa de supervivencia y causa menos efectos secundarios que otras terapias.
Los resultados de un estudio clínico en fase 2 con 39 bebés a los que se trató con la inmunoterapia blinatumomab, combinada con quimioterapia, son publicados hoy por New England Journal of Medicine.
El estudio, dirigido por el Centro Princesa Máxima (Holanda), indica que esa inmunoterapia "mejora notablemente" la tasa de supervivencia a los dos años -del 66% al 93%- de los niños.
La quimioterapia funciona, pero sólo con la mitad de los niños
Tres cuartas partes de los bebés con leucemia linfoblástica aguda presentan un fallo particular en el ADN de las células leucémicas, denominada reordenación KMT2A da lugar a una forma agresiva de LLA con mal pronóstico.
La quimioterapia intensiva funciona muy bien en la mitad de los bebés, pero en el resto la enfermedad reaparece al cabo de dos años, o fallecen a causa de la enfermedad o, a veces, de los efectos secundarios de la terapia.
El ensayo clínico internacional se realizó con 30 bebés de nueve países entre 2018 y 2021, a los que se les añadió el fármaco al tratamiento de quimioterapia existente.
La tasa de supervivencia varía en función de uno u otro tratamiento
El equipo comparó los resultados con los de 214 niños que habían sido tratados en años anteriores con la terapia estándar, es decir, quimioterapia sin blinatumomab.
Los resultados indican que la supervivencia de los bebés que recibieron un mes de inmunoterapia además de quimioterapia fue "significativamente mayor", informó el Centro Princesa Máxima.
El 93% seguían vivos dos años después del diagnóstico, frente al 66% de los niños que solo habían sido tratados con quimioterapia en el pasado.
Dos años después del diagnóstico, el 18% de los bebés tratados con blinatumomab vio reaparecer el cáncer o murieron a causa de la enfermedad, lo que indica "una fuerte mejora" en comparación con los tratados solo con quimioterapia, de los que el 51% sufrió una recidiva o falleció en ese mismo periodo de tiempo.
El blinatumomab, una inmunoterapia que ya se ofrece a algunos adultos y niños mayores, se une a las células leucémicas por un lado y a las células inmunitarias por otro, lo que conecta las células inmunitarias con las células leucémicas y las elimina.
Expertos españoles enumeran alguna limitación del estudio, aunque es "de buena calidad"
Diversos expertos sin relación con el ensayo clínico señalaron que este es de buena calidad, aunque tiene alguna limitación, indica Science Media Center España.
El estudio es de "buena calidad y muy importante" y el tratamiento se asocia, "al menos a corto plazo, a una gran mejoría en la supervivencia de los lactantes" (menores de 12 meses), según Susana Rives del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona (noreste de España).
Entre las limitaciones que citan Rives y Josep María Ribera del Instituto Catalán de Oncología, destaca el número pequeño de pacientes, 30 lactantes, el seguimiento relativamente corto (dos años) y que no sea un ensayo aleatorizado, es decir, que compare pacientes tratados con y sin blinatumomab dentro del mismo estudio.
Para Ribera, el "gran mérito" es que sitúa la supervivencia de este grupo de edad, característicamente de mal pronóstico, a nivel de otros subgrupos de LAL infantil de pronóstico bueno o intermedio.
El equipo del Centro Princesa Máxima, encabezado por Inge van der Sluis, reconoció en un comunicado que el estudio es pequeño, pero con un resultado "lo suficientemente claro" y agregó que quieren confirmar el efecto de esta inmunoterapia en un "estudio más amplio con más niños".
