Investigadores de la Universitat Rovira i Virgili (URV), junto con el Hospital Universitario Sant Joan de Reus (HUSJR), han descubierto un nuevo fármaco que evita la diálisis en niños con hipercolesterolemia. Esta patología hace que los niños presenten niveles de colesterol en sangre peligrosos para la salud. Ahora, el estudio, publicado en 'The Lancet Diabetes', ha demostrado que gracias a una píldora (lomitapida) se puede reducir el colesterol de estos niños al 50%.
La investigación ha demostrado la eficacia de lomitapida al reducir el colesterol LDL (conocido como el malo) en niños con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) en seis meses.
El fármaco, que está autorizado para su uso en adultos pero no en menores, ha reducido más del 50% de colesterol en sangre en pacientes de entre 5 y 18 años con esta enfermedad genética.
Esta patología, explican los expertos, es una rara condición hereditaria que afecta a dos niños por millón y que causa concentraciones en sangre superiores a 500 mg/dl.
Padecer esta enfermedad hace que se desarrollen patologías cardiovasculares a los 12 años, de media. Si no se tratase adecuadamente, la esperanza media de vida sería los 18 años. Por esta razón, los especialistas insisten en un diagnóstico precoz que facilite su tratamiento.
Sin embargo, los fármacos actuales empleados para tratar esta enfermedad no son realmente efectivos, por lo que se requieren otros tratamientos y terapias que no suelen estar aprobados para pacientes de tan corta edad.
"Nuestra intención era determinar la eficacia y la seguridad de la lomitapida en pacientes pediátricos", apunta Luis Masana, uno de los autores de la investigación. Para ello, los investigadores realizaron un estudio clínico con 46 niños de entre 5 y 18 años.
Según apuntan los especialistas, para que el tratamiento con lomitapida funcione es necesario seguir una dieta estricta y tomar algunos suplementos alimenticios. "Hacemos una fase de 'running'; debemos asegurarnos de que toleran bien la dieta y los suplementos antes de pasar a la fase activa", añade Masana.
El experto asegura que "los resultados" del estudio "fueron muy positivos", ya que "se produjo una reducción media superior al 50%".
Sin duda se trata de una gran noticia para todos los pacientes afectados y sus familias, ya que en un futuro no muy lejano se podrá paliar sus síntomas con tan solo una pastilla. "El cambio médico es bestial", concluye.
